香港中通社9月30日电 当地时间9月29日,美国食品药品管理局(FDA)批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio用于治疗“渐冻症”(ALS)成人患者。
该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物,也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
目前该配方在ALS患者中的三期临床试验正在进行中,计划于2023年底或2024年初完成。
“渐冻症”即治疗肌萎缩侧索硬化症,是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。
世界知名的已故物理学家霍金(Stephen Hawking)于21岁时便患上“渐冻症”,患病初期,身体和健康人并无二致。随著时间流逝,病情才逐渐加重,最后导致全身瘫痪,只有三根手指能活动,不得不终日待在轮椅上。