香港中通社1月20日电 据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,近日,诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物的临床试验申请获得受理。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。SMA患儿主要发病于婴幼儿,可能表现为肌张力减退,头部控制不良、“蛙腿”样姿势、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。随著疾病的进展,运动功能逐渐减退。SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素,严重影响患者及看护者生活质量,且此前患者一直面临无药可用的窘境。
据公开消息显示,诺华Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法,海外定价为212.5万美元(折合人民币约1358万元),也被称为“史上最贵药物”,不过,Zolgensma只需注射一次即可。目前,Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
目前,全球仅批准三款SMA治疗药物,即渤健公司的诺西那生钠、诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi。